自体造血干细胞基因修复治疗遗传性异染性脑白质疾病

     MLD是一种常染色体隐性遗传代谢性疾病，暂无特效治疗方法，造血干细胞移植是目前唯一已经证明能够阻止该病进展的治疗方法。本项目使用自体造血干细胞基因修饰进行修复治疗MLD，依靠骨髓单核细胞穿过血脑屏障，分化为小胶质细胞，向少突胶质细胞和神经元传递酶，纠正酶缺乏，接受治疗的患者脑组织中已观察到髓鞘再生的证据，可以延缓疾病进展，改善或控制头部MRI进展，使患者运动功能改善，提高生存率及生存质量，并且青少年或成人型MLD早期患者更易从中获益。